Spinal Müsküler Atrofi
The New York Times’ın bildirdiğine göre , genetik bir epilepsi türü için kişiselleştirilmiş bir RNA ilacı alan İsviçreli bir yürümeye başlayan çocuk, beyinde sıvı birikmesi olan hidrosefali geliştirdikten sonra öldü . Araştırmacılar , Amerikan Nöroloji Derneği’nin Chicago’daki yıllık toplantısında 23 Ekim’de yapılan bir oturumda, kız başlangıçta deneysel ilacı alırken daha az nöbet geçirdi, ancak bir yıl sonra 3 yaşında öldü . Aynı ilaçtan omurilik sıvısı enjeksiyonları alan başka bir kız da hidrosefali geliştirdi ama hala yaşıyor. Antisens oligonükleotid (ASO) ilaçları olarak bilinen, gen ekspresyonunu değiştiren bu tür ısmarlama ilaçlar, son derece nadir görülen genetik hastalıkları olan bazı insanları tedavi etmek için umut verici bir yol olarak görülmüştür.. Ancak NYT, beyin bozukluğu hastalığı için ASO tedavisi alan hastalarda ve ayrıca kas erimesi hastalığı olan Spinal Müsküler Atrofide hidrosefali görüldüğünü ve bu vakaların yaklaşımla ilgili daha geniş bir soruna işaret edebileceğini bildiriyor...)Kaynak © 2023 American Association for the Advancement of Science.
Ek Bilgi NOTU :Antisens oligonükleotid (ASO) ilaçları
İki ASO aracılı terapi, Duchenne musküler distrofi ve spinal musküler atrofi tedavisi için ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nden onay almıştır…) Kaynak Springer Doğa © 2023 Springer Doğa Limited Şirketi